スリーピング・ビューティー・トランスポゾン・システム
Sleeping Beauty（SB）トランスポゾンシステムは、遺伝子治療用の非ウイルス性ベクターです（参考：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3095056/）。SBシステムは、高レベルの安定した遺伝子導入を可能にし、複数のヒト初代体細胞タイプにおいて持続的な導入遺伝子の発現を可能にすることから、臨床使用において非常に魅力的な遺伝子導入戦略となっています。(https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/28964527)。Sleeping Beauty（SB）トランスポゾンを用いたトランスフェクションは、トランスポザーと、TAジヌクレオチドに正確に統合されるIR/DR（inverted repeat/direct repeat）配列を含むトランスポゾンの2つのコンポーネントで構成されるシステムです。トランスポゾンは、IR/DRで挟まれた目的の発現カセットで設計されており、SBトランスポザーゼは、目的の遺伝子の安定した統合と信頼性の高い長期発現を仲介する。最近では、SBがヒト胚性幹（ES）細胞への遺伝子導入と安定した遺伝子発現を効率的に仲介することが明らかになっている（http://cshprotocols.cshlp.org/content/2009/8/pdb.prot5270.full）。
質問と回答
Q: 眠れる森の美女（SB）トランスポゾンシステムとは何ですか?
A: スリーピング・ビューティー（SB）トランスポゾンシステムは遺伝子治療用の非ウイルス性ベクターで、複数のヒト初代体細胞タイプにおいて高レベルの安定した遺伝子導入と持続的な導入遺伝子発現を可能にします。
Q: なぜSBシステムは臨床で使用する遺伝子導入戦略として魅力的なのですか?
A: SBシステムが魅力的なのは、ヒト細胞において安定した遺伝子導入と目的遺伝子の長期発現が可能だからです。
Q: SBトランスポゾンベースのトランスフェクション・システムの2つの構成要素とは何ですか?
A: SBトランスポゾンベースのトランスフェクション・システムの2つの構成要素は、トランスポザーゼと、インバーテッド・リピート／ダイレクト・リピート（IR/DR）配列を含むトランスポゾンです。
Q: SBトランスポゾンシステムは、どのようにしてTAジヌクレオチドへの正確な統合を保証するのですか?
A:SBトランスポゾンシステムは、IR/DRで挟まれた目的の発現カセットでトランスポゾンを設計し、SBトランスポザーゼが安定した統合を仲介するため、TAジヌクレオチドへの正確な統合を保証します。
Q: SBシステムにおけるトランスポゾンの役割は何ですか?
A: SBシステムのトランスポゾンは、IR/DRに挟まれた目的の発現カセットを含み、目的の遺伝子の安定した統合と信頼性の高い長期発現を仲介します。
Q: SBシステムは、ヒト胚性幹細胞（ES細胞）への遺伝子導入を効率的に行うことができますか?
A: はい、最近の研究で、SBシステムはヒト胚性幹(ES)細胞において効率的に遺伝子導入と安定した遺伝子発現を仲介することが分かっています。
Q: SBシステムに関する文章の情報源は何ですか?
A: SBシステムに関する本文の情報源は、PubMedやCSH Protocolsに掲載された様々な研究論文です。
