遺伝子治療
遺伝子治療とは、損傷した遺伝子を持っている人に、働く遺伝子を入れることです。欧州委員会は、この方法をある特定の治療法として承認しました。Glybera」という製品による治療法は、ウイルスを使って筋肉細胞に働きのある遺伝子のコピーを感染させるものです。欧州委員会はGlyberaに販売許可を与えており、これはEU全域での販売が可能であることを意味します。
100万人に1人の割合で、脂肪を分解するのに必要なリパーゼ遺伝子のコピーが損傷しています。血液中に脂肪が蓄積され、膵臓の痛みや炎症（膵炎）を引き起こします。これは命に関わる問題です。これまでのところ、この症状を抑える唯一の方法は、脂肪分の少ない食事をすることです。
このように使うと、ウイルスはベクターとなります。遺伝子はウイルスのゲノムに挿入されていて、ウイルスはそれを人間の細胞に突き刺すのです。この技術はトランスフェクションと呼ばれています。この技術は、ウイルスベクターを使用しない遺伝子ノックアウト技術とは異なります。
アデノウイルスベクターを用いた遺伝子治療。新しい遺伝子をウイルスに入れて、それを人間に入れて治療します。治療が成功すれば、新しい遺伝子が働く酵素を作り、病気を治療することができます。
中国
中国は、2003年に世界で初めて遺伝子治療の商業生産を承認した国です。その遺伝子治療は、中国で新たに発生するがんの10％を占める頭頸部扁平上皮がん（HNSCC）に対するものです。中国では毎年250万人の新規がん患者が発生しています。
Gendicineという商品名で販売されている、世界初の商業的な遺伝子治療も、ウイルスを使ってヒトのゲノムに遺伝子を挿入するものです。
過去
遺伝子治療の可能性は、DNAとRNAの役割が明らかになると同時に語られるようになった。初めて具体的に発表されたのは1972年のこと。
未来
さらに多くの種類の遺伝子治療が試験段階にあります。今後の臨床医学では、以下のようなサイクルが行われることが明らかになっている。DNAの塩基配列の解析＞欠損遺伝子の特定＞遺伝子治療や遺伝子ノックアウトによる遺伝子の修正。時には副作用の問題もありますが、それは治験の段階で発見されるかもしれません。現在では、知られているすべての臨床試験をリストアップしたデータベースがあります。
質問と回答
Q: 遺伝子治療とは何ですか?
A: 遺伝子治療とは、患者さんの損傷した遺伝子を置き換えるために、働く遺伝子を挿入するプロセスです。
Q: 欧州委員会はどのような製品を遺伝子治療として承認していますか?
A: 欧州委員会は、遺伝子治療薬として「Glybera」を承認しています。
Q:グリベラはどのように遺伝病を治療するのですか?
A: グリベラは、ウイルスを用いて筋肉細胞に遺伝子のコピーを感染させ、遺伝性疾患を治療します。
Q: リパーゼ遺伝子とは何ですか、またなぜ重要なのですか?
A: リパーゼ遺伝子は、脂肪を分解するために必要な遺伝子です。この遺伝子が損傷していると、血液中に脂肪が蓄積され、生命を脅かす膵炎を引き起こす可能性があるため、重要なのです。
Q:グリベラはどのような手法で遺伝子治療を行っているのですか?
A: グリベラは、ウイルスベクターが遺伝子をヒトの細胞に付着させるトランスフェクション技術を使用しています。
Q: ウイルスベクターとは何ですか?
A: ウイルスベクターとは、遺伝物質を細胞内に運ぶためのキャリアーです。
Q:トランスフェクション法は遺伝子ノックアウト法とどう違うのですか?
A:トランスフェクション法では、ウイルスベクターを用いて遺伝子のコピーを挿入しますが、遺伝子ノックアウト法では、ウイルスベクターを用いません。遺伝子ノックアウト法の目的は、遺伝子を除去または無効にすることです。
