ゲノム編集
DNAは、人工的に作られたヌクレアーゼ、つまり「分子はさみ」を使って、ゲノムから挿入、置換、除去されます。ヌクレアーゼは、ゲノム内の任意の場所で特定の二本鎖切断（DSB）を行います。誘導された二本鎖切断は、細胞自身のメカニズムによって自然の過程で修復されます。
現在、使用されている遺伝子組換えヌクレアーゼには4つのファミリーがあります。
遺伝子やタンパク質の機能を理解するためには、配列特異的な方法で遺伝子やタンパク質に干渉し、その生物への影響を観察する必要があります。しかし、生物によっては部位特異的な突然変異を行うことが困難であったり、不可能であったりします。そのため、より間接的な方法を使用しなければなりません。例としては、以下のようなものがあります。
- 短鎖RNA干渉（siRNA）によって目的の遺伝子をサイレンシングする。しかし、siRNAによる遺伝子破壊は、可変的で不完全なものになります。
- ZFNなどのヌクレアーゼを用いたゲノム編集。これはsiRNAとは異なります。設計されたヌクレアーゼ（DNAを切断する酵素）は、DNAの結合を変更することができる。そのため、原理的にはゲノム上の任意の標的位置をカットし、従来のRNAiでは特異的に標的化できない遺伝子の配列変化を導入することができます。
ゲノム編集は、Nature Methods誌で2011年のMethod of the Yearに選ばれた。この技術はすでに使われているが、改変された胚を女性に移植することはまだ許されていない。
CRISPR/Cas9法
2017年、このシステムは今年最大の科学的成果の一つとして発表されました。Cas9は、ガイドRNAと一緒に、DNAの新しい配列をゲノムに入れることができる酵素です。ジョン・スケール卿は「それによって、細胞内の特定の遺伝子をノックアウトしたり、特定の遺伝子を導入したり、より良く働きたい特定の変異遺伝子を修正したりすることができるかもしれない」と述べています。
質問と回答
Q:ゲノム編集とは何ですか?
A:ゲノム編集とは、遺伝子工学の一種で、人工的に作り出したヌクレアーゼ（分子ハサミ）を用いて、ゲノムにDNAを挿入、置換、除去することです。
Q: ゲノム編集では、人工ヌクレアーゼはどのように使われるのですか?
A:人工ヌクレアーゼは、ゲノムの好きな場所で特定の二本鎖切断（DSB）を起こします。そして、細胞自身のメカニズムにより、誘導された切断が自然なプロセスで修復されます。
Q:遺伝子の機能を理解するための間接的な方法として、どのようなものがありますか?
A: 短鎖RNA干渉（siRNA）により目的の遺伝子をサイレンシングする方法や、ZFNなどの人工ヌクレアーゼを用いてDNA結合を改変し、ゲノムの任意の標的位置を切断する方法があります。
Q: なぜゲノム編集がネイチャー・メソッズの2011年メソッド・オブ・ザ・イヤーに選ばれたのですか?
A: ゲノム編集はすでに利用されていますが、改変した胚を女性に移植することはまだ許可されていないため、ネイチャー・メソッズが2011年の「メソッド・オブ・ザ・イヤー」に選んだのです。
Q: ゲノム編集に使用できる人工ヌクレアーゼには種類があるのでしょうか?
A:はい、ゲノム編集に使用できる人工ヌクレアーゼには4つのファミリーがあります。
Q: siRNAは他の遺伝子機能解明手法とどう違うのですか?
A: SiRNAは、ZFNのような酵素で直接遺伝子を改変するのではなく、遺伝子を沈黙させるという点で他の方法とは異なります。
Q: 改変した胚を女性に移植することは、現在認められていますか?
A: いいえ、現在のところ、改変胚を女性に移植することは許可されていません。
